西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识(2018)

西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识(2018)-每周呼吸
西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识(2018)
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淋巴管肌瘤病(lymphangioleiomyomatosis,LAM),又称淋巴管平滑肌瘤病,是一种以双肺弥漫性囊性变为主要特征的、罕见的多系统低度恶性肿瘤性疾病,主要发生于女性。LAM可导致肺功能逐渐下降,并可反复发生气胸、乳糜胸等并发症近年来的研究发现,TSC1/TSC2基因突变是LAM发病的关键机制,并研发了第一个治疗LAM的靶向
治疗药物西罗莫司(又称雷帕霉素)。西罗莫司虽然在多个国家和地区被批准用于治疗LAM,但在我国尚未获得国家食品药品监督管理局的批准。为了规范西罗莫司的使用,促进相关临床研究,推动西罗莫司尽早在我国获得治疗LAM的适应证特制定本专家共识,内容包括西罗莫司的适应证安全性和临床使用的建议。

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